唯一天价救命药将退市 “罕见病黏宝宝”的至暗时刻

《我不是药神》都看过吧，这片给普通人打开了一个接触罕见病的窗户。

2024年2月29日，是第十七个国际罕见病日，上百个黏多糖贮积症ⅣA型的家庭，正在面临断药的绝境。

该罕见病在全国14亿人中仅有100余人确诊，患者多为孩子。患者骨骼发育障碍明显，寿命一般是二三十岁，部分患者病晚期，将无法行走，瘫痪在床。

全球唯一治疗药物“唯铭赞”，7500元一支，按照体重每5斤增加一支药，且终身用药，每年药费高达数百万元，让多数患病家庭无力负担。

一些省市的医保局率将该病纳入省第一批罕见病用药保障对象范围，30万元及以下，支付比例为80%，30至70万元(含70万元），支付比例为85%，还有70万元以上费用，支付比例为90%。

而且，该药品即将在今年5月退出中国市场，这些孩子将面临无药可用的境地。甚至有家属为让“唯铭赞”能够留在国内，跟药企沟通过，但百傲万里制药美国的总.部称，已不对“唯铭赞”在中国的进口药品许可证进行再注册。

杭州的王先生，将儿子每周的注射称作补充能量。如今，断药一年的孩子身体每况愈下，他们一家在期待一种“超级能量”，能够彻底治愈孩子。

被罕见病困住的“黏宝宝”们，遭遇至暗时刻，他们的家人仍在坚持，寻找救治孩子的方法。“我很想救我的孩子，但我已无路可走。