全球首例先天失聪女童接受基因疗法恢复听觉：无需人工耳蜗或移植

2024-05-15 11:31:01 来源：微博作者：Vista看天下编辑：宁静海　浏览：loading

英国一名由于听神经病变，先天失聪的一岁女童欧珀·桑迪，日前在接受开创性的基因疗法后，奇迹般恢复听觉。负责治疗欧珀的医师表示，这起案例“只是基因疗法的开端，象征着对于听障治疗的新纪元”。

听觉神经病变是人体的OTOF基因出现缺陷所导致，OTOF基因会产生一种名为otoferlin的蛋白质，而耳朵内的听觉细胞需要这种特定蛋白质才能与听觉神经联系。

为了治疗欧珀，剑桥的阿登布鲁克医院采取了再生元公司研发的基因疗法，将能正常作用的OTOF基因，透过无害的病毒送入患者体内，以期恢复听觉。

这项疗法的首席研究员班斯指出，欧珀是第一位接受这种疗法的患者，“我们从欧珀得到的结果非常惊人，很接近恢复正常听觉，而且无需人工耳蜗或其他移植技术，我们希望这种方式能成为一种疗法。”目前第二名儿童志愿者也接受了治疗，获得积极结果。

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